Posts tagged ‘terapia genica’

ottobre 11, 2013

Terapia genica a base di cellule staminali per accelerare guarigione delle ferite.

Terapia genica a base di cellule staminali per accelerare guarigione delle ferite

Una combinazione di terapia genica e di cellule staminali potrebbe aiutare a guarire meglio le ferite, Lo studio degli scienziati della John Hopkins University, condotto sui topi, potrebbe aiutare le persone anziane a recuperare piu’ efficacemente dalle ustioni.Unendo la terapia…

luglio 11, 2013

Staminali e terapia genica: guariti 6 bambini da malattie genetiche finora non curabili.

Lo straordinario traguardo da una ricerca di 15 anni di Telethon e San Raffaele di Milano. ‘Battute’ la sindrome Wiskott-Aldrich e la leucodistrofia metacromatica. I ricercatori hanno usato il virus dell’Hiv (ripulito degli elementi pericolosi) per diffondere i geni corretti in tutte le celle di ELENA DUSI (Repubblica)

Lo leggo dopo

In mezzo a tanto clamore per Stamina, sei bambini sono guariti grazie a una terapia messa a punto da Telethon e dal San Raffaele di Milano. Con un lavoro durato 15 anni e costato circa 30 milioni di euro, due malattie genetiche (la sindrome Wiskott-Aldrich e la leucodistrofia metacromatica) sono state bloccate all’origine. Merito di un mix delle tecniche più avanzate della medicina di oggi. La prima è la terapia genica: il dna di una cellula difettosa viene corretto grazie all’introduzione di un gene sano assemblato in laboratorio. Questo metodo, allo studio da oltre 20 anni, prima di oggi era sempre stato avaro di risultati (e in qualche caso addirittura pericoloso).

La seconda freccia nell’arco dei ricercatori è rappresentata dalle staminali: il dna corretto con la terapia genica appartiene infatti a questo tipo di cellule, che sono in grado di moltiplicarsi in continuazione e garantiscono quindi la permanenza del genoma sano per tutta la vita. Il sangue dei sei bambini trattati a Milano, effettivamente, è formato all’80% da cellule “corrette”. Il trattamento è avvenuto nella primavera del 2010 al San Raffaele.

Per inserire il gene ricreato in laboratorio nelle staminali, infine, i ricercatori hanno usato uno dei virus più famigerati della natura: l’Hiv. Sono quasi vent’anni che Luigi Naldini, il coordinatore della terapia, studia come spogliare questo minuscolo organismo dai suoi aspetti pericolosi per sfruttarne il lato positivo: una grande efficienza nel penetrare nel nucleo delle cellule e ‘recapitarvi’ il gene corretto. Tutto questo senza destabilizzare il genoma e rischiare di provocare altre malattie. “Dell’Hiv originale in realtà conserviamo solo il 10% del genoma” spiega Naldini: “Si tratta di un virus ormai inoffensivo. E sono convinto che sia stato lui il vero motivo per cui la terapia genica si è rivelata per la prima volta così efficiente”. I risultati della sperimentazione di Telethon e San Raffaele sono pubblicati ora in due articoli della rivista Science.

I sei bambini che oggi corrono, vanno a scuola, praticano kung fu o giocano a pallone, erano stati colpiti da due malattie genetiche: la sindrome Wiskott-Aldrich (che provoca un deficit del sistema immunitario e delle piastrine del sangue) e la leucodistrofia metacromatica (che causa la paralisi progressiva di nervi, muscoli e cervello). I medici hanno isolato le staminali dal midollo osseo dei bambini (prelevato dall’anca), poi le hanno sottoposte a terapia genica con l’Hiv e infine le hanno reinfuse nei piccoli pazienti, senza problemi di rigetto. Teoricamente, il trattamento dovrebbe valere per tutta la vita.

luglio 2, 2010

Nuove ricerche sul ‘gene del fitness’ che allunga la vita.

Un aiutino genetico per assomigliare a Matusalemme. Grazie a un piccolo ‘mattone’ di Dna sembra infatti possibile migliorare le performance durante l’esercizio fisico. E lo sport, si sa, allunga la vita. Nei topi funziona e secondo gli scienziati americani dell’università del Missouri, autori di uno studio pubblicato sul ‘Plos One’, questo ‘gene del fitness’ – nome tecnico Mcat – potrà essere usato in futuro anche nell’uomo. Per terapie geniche alleate di longevità.L’ideale sarebbe vivere di più, restando comunque attivi e in salute. Ebbene, i ricercatori hanno osservato che i topi sottoposti a terapia genica con il gene Mcat sono più resistenti allo sforzo fisico. Corrono più veloci e a lungo, coprono distanze maggiori. Insomma sono più ‘fit’ e più longevi.

L’invecchiamento progressivo della popolazione è una delle principali sfide della società moderna, ricordano Dongsheng Duan e colleghi. Ma l’obiettivo non è solo quello di vivere più a lungo, avvertono.