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Una combinazione di terapia genica e di cellule staminali potrebbe aiutare a guarire meglio le ferite, Lo studio degli scienziati della John Hopkins University, condotto sui topi, potrebbe aiutare le persone anziane a recuperare piu’ efficacemente dalle ustioni.Unendo la terapia…
Ottenuto un tessuto cardiaco in grado di contrarsi spontaneamente a partire da cellule staminali pluripotenti indotte umane inserite in una matrice tridimensionale costituita da un cuore di ratto privato della componente cellulare. L’incoraggiante risultato apre la strada a nuovi studi sulla possibilità di realizzare cuori bioartificiali per la…Visualizza altro
Lo straordinario traguardo da una ricerca di 15 anni di Telethon e San Raffaele di Milano. ‘Battute’ la sindrome Wiskott-Aldrich e la leucodistrofia metacromatica. I ricercatori hanno usato il virus dell’Hiv (ripulito degli elementi pericolosi) per diffondere i geni corretti in tutte le celle di ELENA DUSI (Repubblica)
In mezzo a tanto clamore per Stamina, sei bambini sono guariti grazie a una terapia messa a punto da Telethon e dal San Raffaele di Milano. Con un lavoro durato 15 anni e costato circa 30 milioni di euro, due malattie genetiche (la sindrome Wiskott-Aldrich e la leucodistrofia metacromatica) sono state bloccate all’origine. Merito di un mix delle tecniche più avanzate della medicina di oggi. La prima è la terapia genica: il dna di una cellula difettosa viene corretto grazie all’introduzione di un gene sano assemblato in laboratorio. Questo metodo, allo studio da oltre 20 anni, prima di oggi era sempre stato avaro di risultati (e in qualche caso addirittura pericoloso).
La seconda freccia nell’arco dei ricercatori è rappresentata dalle staminali: il dna corretto con la terapia genica appartiene infatti a questo tipo di cellule, che sono in grado di moltiplicarsi in continuazione e garantiscono quindi la permanenza del genoma sano per tutta la vita. Il sangue dei sei bambini trattati a Milano, effettivamente, è formato all’80% da cellule “corrette”. Il trattamento è avvenuto nella primavera del 2010 al San Raffaele.
Per inserire il gene ricreato in laboratorio nelle staminali, infine, i ricercatori hanno usato uno dei virus più famigerati della natura: l’Hiv. Sono quasi vent’anni che Luigi Naldini, il coordinatore della terapia, studia come spogliare questo minuscolo organismo dai suoi aspetti pericolosi per sfruttarne il lato positivo: una grande efficienza nel penetrare nel nucleo delle cellule e ‘recapitarvi’ il gene corretto. Tutto questo senza destabilizzare il genoma e rischiare di provocare altre malattie. “Dell’Hiv originale in realtà conserviamo solo il 10% del genoma” spiega Naldini: “Si tratta di un virus ormai inoffensivo. E sono convinto che sia stato lui il vero motivo per cui la terapia genica si è rivelata per la prima volta così efficiente”. I risultati della sperimentazione di Telethon e San Raffaele sono pubblicati ora in due articoli della rivista Science.
I sei bambini che oggi corrono, vanno a scuola, praticano kung fu o giocano a pallone, erano stati colpiti da due malattie genetiche: la sindrome Wiskott-Aldrich (che provoca un deficit del sistema immunitario e delle piastrine del sangue) e la leucodistrofia metacromatica (che causa la paralisi progressiva di nervi, muscoli e cervello). I medici hanno isolato le staminali dal midollo osseo dei bambini (prelevato dall’anca), poi le hanno sottoposte a terapia genica con l’Hiv e infine le hanno reinfuse nei piccoli pazienti, senza problemi di rigetto. Teoricamente, il trattamento dovrebbe valere per tutta la vita.
Ideata una nuova tecnica che trasforma le staminali embrionali in cellule specifiche dell’orecchio interno, grazie a una speciale coltura tridimensionale. Il lavoro, descritto su ‘Nature’ dal team di Eri Hashino dell’Indiana University (Usa), ha generato nuovo epitelio sensorio dell’orecchio interno: cellule specializzate che rilevano i movimenti della testa, ma anche gravita’ e suono. Il tutto a partire da staminali embrionali di topo.
La procedura, spiegano i ricercatori, potrebbe essere usata per far luce sull’origine dei disturbi dell’orecchio interno e per sviluppare terapie cellulari mirate a trattare sordita’ e problemi di equilibrio. La differenziazione delle cellule ‘bambine’ mima il normale sviluppo delle cellule dell’orecchio e prevede la replicazione di specifici segnali che controllano questo processo negli organismi viventi. Non solo.
Le cellule in coltura, assicurano gli studiosi, mostrano le stesse proprieta’ funzionali delle cellule sensorie originali, e creano connessioni con i neuroni sensori derivati sempre da staminali embrionali. Secondo i ricercatori il nuovo metodo potra’ essere usato anche per la ricerca farmaceutica e gli esperimenti di terapia cellulare.
Le staminali ricavate dal sangue del cordone ombelicale donato dopo il parto salvano le vite di pazienti affetti da gravi malattie del sangue, quali leucemie, linfomi, talassemie, malattie del sistema immunitario, difetti metabolici, e potrebbero presto guarire anche le piaghe da decubito. 
Lo hanno ricordato gli esperti riuniti a Milano per il convegno “Una vita che nasce rigenera la vita” promosso dalla Fondazione Internazionale Menarini.
Durante l’evento e’ stato presentato un nuovo progetto destinato a quelle donazioni che non risultano idonee ai trapianti: “Si sta avviando un progetto nazionale, che partira’ nei prossimi mesi – spiega Paolo Rebulla, ematologo e responsabile della Milano Cord Blood Bank – per produrre il gel piastrinico dalle donazioni che non hanno cellule sufficienti per il trapianto, in modo tale che anche queste donazioni non vadano perse. Stiamo testando la preparazione di un gel dalle piastrine presenti nel cordone, che puo’ essere utilizzato per riparare le ulcere e le piaghe da decubito. Il suo impiego terapeutico potra’ aiutare molti pazienti con problemi di ulcere inguaribili, per esempio tanti pazienti anziani per i quali non e’ possibile prepararlo a partire dal proprio sangue, ma anche neonati sfortunati con epidermolisi bollosa, malattia della pelle di matrice genetica”.
Le popolazioni di cellule derivate da cellule staminali possono essere purificate evitando la contaminazione di cellule ancora indifferenziate potenzialmente responsabili dell’insorgenza di tumori. E’ quanto afferma un nuovo studio che ha individuato una caratteristica unica delle cellule indifferenziate: una proteina di superficie, denominata claudina-6, che ne permette il riconoscimento e la distruzione.
Le cellule staminali sono in grado di differenziarsi in tutti i tipi di cellule dell’organismo e sono studiate per questo motivo con l’obiettivo di mettere a punto terapie “rigenerative” per molte patologie. Tuttavia, finora le sperimentazioni in questo campo hanno incontrato serie difficoltà. Una delle più evidenti è dovuta al fatto che le popolazioni di cellule create per conversione di cellule staminali spesso contengono anche piccole quantità di cellule indifferenziate, che possono dare il via allo sviluppo di tumori, in particolare di teratomi (tumori che si sviluppano dal tessuto embrionale e che possono essere maligni, benigni o borderline). Per questo motivo è assolutamente cruciale eliminare ogni residuo di staminali pluripotenti dalle popolazioni di cellule utilizzate a scopo terapeutico.
E’ anche detto il ‘disturbo delle massaie’ perche’ colpisce, secondo le stime degli esperti, circa un’italiana su 3, soprattutto le casalinghe e le lavoratrici manuali: e’ la ‘spalla dolorante’, a seguito dell’usura o lesione dei tendini causate principalmente dalla ripetitivita’ dei movimenti e dal frequente sollevamento di pesi a carico di braccio e spalla. Oggi, grazie alle cellule staminali prelevate dal bacino, si puo’ pero’ ‘riparare’ la spalla compromessa, evitando tecniche piu’ invasive o le protesi.
A fare il punto su questa tecnica medica all’avanguardia, gli ortopedici riuniti a Roma all’Ospedale San Camillo-Forlanini in occasione del convegno ‘Artroscopia e medicina rigenerativa: nuove prospettive’. Un’italiana su tre dai 40 ai 65 anni e’ dunque affetta da dolore alla spalla: il 60% di queste donne, avvertono gli ortopedici, trascura il disturbo, che si aggrava piu’ o meno velocemente determinando un serio danno all’area della spalla denominata cuffia dei rotatori. Per questo tipo di lesioni ad uno o piu’ dei quattro tendini della cuffia dei rotatori, oggi la medicina rigenerativa sta pero’ facendo moltissimo. Cosi’, grazie al concentrato midollare prelevato dalle ossa del bacino del paziente, si puo’ rigenerare uno dei tendini rotti. Una frontiera, quella della medicina rigenerativa, che sta dando risultati sorprendenti anche nei casi di danni alla cartilagine del ginocchio, disturbo che colpisce moltissimi sportivi.
Dal grasso prelevato con gli interventi di liposuzione a cellule staminali jolly, potenzialmente in grado di trasformarsi in ogni tessuto del corpo, e ‘highlander’: capaci cioe’ di sopravvivere in condizioni di stress che ucciderebbero qualunque altra cellula, tranne una cellula tumorale. La scoperta di una nuova popolazione di staminali pluripotenti e super resistenti, chiamate Muse-At (Multi-lineage stress-enduring), e’ stata annunciata da un gruppo di scienziati americani dell’universita’ della California di Los Angeles-Ucla, autori di uno studio pubblicato su ‘Plos One’. Una scoperta avvenuta per caso, spiega Gregorio Chazenbalk, ricercatore associato alla Ucla Obstetrics and Gynecology. Un campione di materiale sperimentale aveva subito dei danni in laboratorio e tutte le cellule staminali al suo interno erano morte, eccetto le Muse-At.
Analizzandole, gli scienziati hanno osservato che non solo queste cellule resistevano allo stress, ma era lo stress stesso ad attivarle. Queste nuove staminali, inoltre, presentavano molti dei marker caratteristici delle staminali embrionali ed erano in grado di differenziarsi in muscolo, osso, grasso, o ancora in cellule nervose, del cuore o del fegato. L’esame delle caratteristiche genetiche di queste cellule hanno confermato le loro funzioni, nonche’ la capacita’ di rigenerare tessuto una volta ‘risvegliate’ e trapiantate.
“Questa popolazione di cellule resta ‘dormiente’ nel tessuto grasso – dice Chazenbalk – fino a che non viene esposta a condizioni particolarmente dure. Queste cellule riescono a sopravvivere in situazioni in cui, normalmente, soltanto le cellule tumorali possono resistere.
Cinque vittime di ictus hanno mostrato piccoli segni di ripresa a seguito di una terapia pioneristica a base di cellule staminali. Questi i risultati preliminari di una sperimentazione in corso al Southern General Hospital di Glasgow, descritti da un articolo pubblicato dalla BBC. Il trial si basa sull’iniezione di cellule staminali – create 10 anni fa da un campione di tessuto nervoso prelevato da un feto – nelle parti danneggiate del cervello dei pazienti. La speranza e’ che le staminali stimolino il processo di “rigenerazione” dei tessuti danneggiati.
Frank Mars, 80 anni, e’ uno dei nove pazienti che partecipano alla sperimentazione e che ha visto degli evidenti miglioramenti nell’uso della mano sinistra. “Ora posso afferrare certe cose che non avevo mai preso prima, come il corrimano nei bagni sia con la mano destra che con la sinistra”, ha riferito. “E’ ancora piuttosto debole e difficile da coordinare ha precisato – ma e’ molto meglio di quanto non fosse prima. Mi piacerebbe tornare a suonare il mio pianoforte”. Anche sua moglie Claire ha notato i miglioramenti. “Dopo l’operazione e’ in grado di fare cose che non poteva fare prima, come fare il caffe’, vestirsi e afferrare le cose”.
La tecnica di produzione delle staminali in cui il nucleo di una cellula somatica è trasferito in una cellula uovo privata del nucleo finora non si era dimostrata efficace nell’uomo perché lo sviluppo embrionale si bloccava a sole otto cellule, ben prima dello stadio di blastocisti che deve essere raggiunto per poter sfruttare a fini terapeutici le staminali. 
Le cellule ottenute in questo modo sono più sicure di quelle ottenute da cellule somatiche trattate per farle regredire allo stadio di staminali pluripotenti
Per la prima volta, un gruppo di scienziati è riuscito a produrre cellule staminali embrionali umane (hESC) sfruttando la tecnica del trasferimento nucleare. Il trasferimento nucleare da cellule somatiche (SCNT) è una tecnica in cui il nucleo di una cellula donatrice viene trasferito in una cellula uovo il cui nucleo è stato precedentemente rimosso, generando cellule embrionali geneticamente identiche a quelle del donatore se non per il DNA mitocondriale.
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