La fabbrica dei tessuti, le cellule staminali del midollo osseo.

Le cellule staminali del midollo osseo si rivelano una vera e propria ‘fabbrica di tessuti’: grazie ad esse sono stati ottenuti in provetta i tessuti di vescica, muscolatura liscia, vasi sanguigni e tessuto nervoso.
Il risultato, pubblicato sulla rivista dell’Accademia delle Scienze degli Stati Uniti (Pnas) si deve a un gruppo di ricerca coordinato dall’americana Northwestern University.
I tessuti sono stati generati a partire da cellule di pazienti con la spina bifida perche’, ha osservato l’urologo Arun Sharma, che ha coordinato il lavoro, ‘quei pazienti hanno in genere disfunzioni alla vescica. Tuttavia, questo approccio di rigenerazione potrebbe essere utilizzato anche per altri problemi della vescica‘.

Alcuni pazienti con la spina bifida sviluppano una malattia chiamata vescica neurogena, che causa incontinenza urinaria perche’ perdono il controllo della minzione a causa di lesioni nervose. In particolare, in questa malattia, i nervi che portano messaggi tra la vescica e il cervello non funzionano correttamente. La cura piu’ usata e’ l’intervento chirurgico, che prevede il posizionamento di una ‘benda’ derivata dall’intestino su una parte dell’organo malato per aumentarne le dimensioni. Ma la procedura e’ problematica in quanto il tessuto intestinale presenta complicanze a lungo termine, come lo sviluppo di squilibri elettrolitici, infezioni, fino al cancro alla vescica.

Emofilia: il tipo “A”, è possibile curarlo con trapianto midollo osseo.

Il trapianto di midollo osseo potrebbe curare l’emofilia di tipo A. La notizia arriva dal Dipartimento di Scienze della Salute di Novara. Un team di ricercatori ha recentemente scoperto come il trapianto di midollo osseo abbia un potente effetto terapeutico su questa patologia, grazie alla produzione della proteina FVIII. L’emofilia A, infatti, e’ una malattia caratterizzata da una grave insufficienza della coagulazione del sangue, dovuta alla carenza o alla ridotta funzionalità di una delle proteine della coagulazione: il fattore VIII o FVIII.

Autismo: con trapianto di midollo si rallenta la sindrome di Rett.

Ricercatori della University of Virginia School of Medicine negli Usa hanno utilizzato un trapianto di midollo osseo per bloccare i sintomi della Sindrome di Rett, una malattia facente parte delle disfunzione di tipo autistico.

 

Lo studio, effettuato su top’ di laboratorio, e’ stato pubblicato su ‘Nature’. “Normalmente,il midollo osseo viene utilizzato per trattamenti delle disfunzioni del sistema immunitario. Evidentemente esiste un collegamento tra sistema immunitario e la Sindrome di Rett, una malattia neurologia debilitante per le ragazze e mortale per i ragazzi, causata da una mutazione di un gene sul cromosoma X” ha spiegato Noel C. Derecki, ricercatore a capo dello studio.

“Abbiamo effettuato un trapianto di midollo osseo in topi con gravi casi della malattia, e poche settimane di vita. I topi hanno recuperato benissimo, mettendo su peso, camminando e respirando meglio”.

Perdita di densità ossea: topi nello spazio per esaminare eventuale terapia contro la degenerazione.

 Un

gruppo di topi affrontera’ una missione spaziale per aiutarci a scoprire come proteggere gli astronauti dalla perdita del tessuto osseo. Si tratta di un esperimento promosso dai ricercatori dell’Universita’ della Nord Carolina di Chapel Hill (Usa), che partira’ l’8 luglio insieme alla spedizione dello space shuttle Atlantis nell’orbita terrestre.

Al rientro dal volo – che durera’ 12 giorni – gli scienziati analizzeranno le ossa dei 30 topolini che accompagneranno l’equipaggio nello spazio per scoprire se la ”microgravita”’ – fenomeno caratterizzato dall’assenza di peso – determina un innalzamento del livello di sclerostina – una proteina trasmessa dagli osteociti per regolare la formazione delle ossa: secondo gli esperti sarebbe proprio l’aumento di questa sostanza a causare la perdita di tessuto osseo negli astronauti reduci di missioni spaziali prolungate.La meta’ dei roditori, pertanto, andra’ in orbita ”munita” di un anticorpo per la sclerostina, che, se dovesse rivelarsi efficace, potrebbe essere impiegato per aumentare la formazione ossea e prevenire le fratture.

Siena: trapianto di midollo per curare encefalopatia.

E’ stato effettuato a Siena il primo intervento italiano di trapianto di midollo osseo per curare una grave malattia genetica conosciuta come encefalopatia mitocondriale neuro-gastrointestinale che colpisce il sistema neurovegetativo, con debolezza agli arti e danni ai muscoli, aggredendo in modo particolare l’apparato digerente e il cervello. Il traguardo e’ stato raggiunto dal Centro Trapianti e Terapia Cellulare del policlinico universitario delle Scotte di Siena, diretto dal dottor Giuseppe Marotta con la collaborazione della Neurologia Malattie Neurometaboliche, diretta dal professor Antonio Federico e della sezione di Malattie Neurologiche Rare, diretta dalla professoressa Maria Teresa Dotti.

Un nuovo freno alle metastasi ossee.

Un principio attivo intelligente in grado di rallentare gli effetti delle metastasi ossee: si chiama denosumab, ed è l’anticorpo monoclonale che viene dal futuro, quello delle biotecnologie, l’ultima frontiera in tema di sviluppo farmacologico. Presentato oggi in California uno studio che dimostra la sua superiorità rispetto alle terapie attuali nel ridurre e ritardare la comparsa di metastasi ossee nelle pazienti affetti da cancro al seno in 2.049 pazienti affette da carcinoma mammario in stadio avanzato. La superiorità è stata dimostrata nel ritardare una serie di complicazioni ossee gravi, nell’insieme denominate SRE (o eventi scheletrici correlati) e che comprendono anche fratture e compressione del midollo spinale.

“Siamo estremamente lieti dei risultati di questo importante studio, che dimostra come questo anticorpo monoclinale può ridurre o ritardare le gravi complicanze delle metastasi ossee nelle pazienti affette da carcinoma mammario più efficacemente rispetto all’attuale standard terapeutico, e con un profilo beneficio/rischio favorevole – ha dichiarato Roger M. Perlmutter, M.D., Ph.D., Executive Vice President della Ricerca e Sviluppo Amgen – Questi risultati sottolineano l’importanza del RANK Ligand nella progressione delle malattie delle ossa, e promettono di migliorare le cure per le pazienti affette da carcinoma mammario in stadio avanzato”.
Si tratta del primo anticorpo monoclonale totalmente umano in fase finale di sviluppo clinico che bersaglia in maniera specifica il RANK Ligand, il regolatore essenziale degli osteoclasti (le cellule che degradano l’osso).

Telethon: trovato il gene responsabile di una rara forma di anemia.

Lo studio, condotto presso l’Università “Federico II” di Napoli, avrà una ricaduta immediata in campo diagnostico: è stato identificato il gene responsabile di una rara malattia ereditaria del sangue, l’anemia diseritropoietica congenita di tipo II: ad annunciarlo è uno studio ( che si è svolto nei laboratori del CEINGE di Napoli) è stato finanziato in parte da Telethon e pubblicato sulle pagine di Nature Genetics da Achille Iolascon, professore di Genetica Medica presso l’Università “Federico II” di Napoli.

Le anemie diseritropoietiche congenite (CDA) sono un gruppo eterogeneo di malattie ereditarie, di cui quella di tipo II è la più frequente. Si tratta di una patologia molto rara, che secondo le stime disponibili colpisce al massimo uno su 100.000 nuovi nati. Il gruppo diretto da Achille Iolascon, che studia questa malattia da almeno vent’anni, ha effettuato fino ad oggi 140 diagnosi. In particolare, la CDA di tipo II è caratterizzata da una scarsa capacità di produzione dei globuli rossi del sangue da parte del midollo osseo. Le poche cellule prodotte presentano inoltre alcune anomalie, soprattutto a carico della membrana cellulare. Nel tempo questi pazienti vanno spesso incontro a gravi complicazioni come emocromatosi, cirrosi epatica, diabete, calcoli biliari, insufficienza cardiaca.

Sviluppato sangue artificiale: verra’ utilizzato per curare soldati feriti in battaglia.

 Un gruppo di scienziati americani ha sviluppato sangue artificiale che potrebbe presto essere utilizzato per curare i soldati feriti in battaglia. Secondo quanto riportato dalla rivista Wired, il sangue e’ stato sviluppato partendo da cellule del cordone ombelicale e utilizzando una macchina in grado di imitare il modo in cui funziona il midollo osseo per produrre globuli rossi.
Conosciuto come ‘blood pharming’, il programma e’ stato lanciato nel 2008 dal braccio sperimentale del Pentagono, la Darpa, con lo scopo di creare sangue per curare i soldati in battaglia in luoghi lontani. La societa’ Arteriocyte, che ha ricevuto 1,95 milioni di dollari per il progetto, ha ora spedito il suo primo carico di sangue 0-negativo alla Food and Drug Administration (FDA), l’agenzia americana pe il controllo sul cibo e i farmaci. Il sangue viene fatto usando le cellule ematopoietiche prelevate dal cordone ombelicale in un processo chiamato ‘pharming’, utilizzando piante e animali ingegnerizzati per creare grandi quantita’ di sostanze utili.

Fegato in cirrosi rigenerato da staminali del midollo.

Risultatati positivi per i due primi pazienti trattati con cellule staminali del midollo osseo per rigenerare il fegato malato. Una tecnica che, se si rivelera’ efficace, potrebbe rappresentare una concreta possibilita’ di cura per la cirrosi epatica, una delle principali cause di morte nei giovani adulti dei Paesi occidentali. Ne da’ notizia il Policlinico S.Orsola-Malpighi di Bologna dove e’ nato il primo studio pilota, autorizzato dal ministero della Salute, in questo settore. Da alcuni anni, infatti, Roberto M.Lemoli dell’Istituto di ematologia ‘L.& A. Seragnoli’, diretto da Michele Baccarani, e Pietro Andreone dell’unita’ operativa di Medicina Interna, diretta dal Mauro Bernardi, nel Policlinico S.Orsola-Malpighi hanno avviato una serie di studi per approfondire il ruolo delle cellule staminali midollari nella rigenerazione epatica nei pazienti con malattia cronica di fegato. (liquidarea)

Sono quattordici mila i cordoni conservati all’estero. Perche’ si puo’ fare.

Nel 2009 sono stati 1.400 i pazienti con malattie del sangue curati con il trapianto di staminali emopoietiche. Ma sono pochi i cordoni che restano in Italia, perché molte coppie preferiscono affidare a una banca estera la speranza di poter curare i propri figli in caso di necessità. La legge infatti consente la donazione delle cellule ma non la conservazione per se stessi
All’estero si può fare. Per questo chi vuole conservare il cordone ombelicale va principalmente in Svizzera o a San Marino. Perché la legge italiana consente sì di donare le cellule staminali emopoietiche contenute nel sangue del cordone ombelicale, ma vieta di ‘metterle in banca’ per un futuro, eventuale uso personale. Il problema, però, è che questo resta l’obiettivo principale dei genitori italiani. Dal 2008 ad oggi i campioni raccolti son passati da 11.517 a 16.207 e di questi ben 14.458 sono stati affidati a centri di conservazione esteri.(liquidarea)