Mieloma multiplo: nuovo farmaco in fase di sperimentazione.

l Gruppo Sigma-tau ha annunciato che il nuovo antitumorale proprietario, SST0001, e’ oggetto di uno studio internazionale di fase I nel Mieloma Multiplo a Bergamo e in Israele. Il farmaco, generato grazie anche a una collaborazione con l’Istituto Ronzoni di Milano, inibisce un enzima, l’eparanasi, che gioca un ruolo molto importante per la crescita e la diffusione cellulare. L’eparanasi – spiega una nota della Sigma-tau – e’ un bersaglio farmacologico tuttora poco esplorato e la sua inibizione potrebbe avere una grande rilevanza nella terapia del cancro cosi’ come di alcune malattie infiammatorie. La sperimentazione avverra’ nel Dipartimento di Ematologia e dell’Unita’ di Trapianto del Midollo dell’ Azienda Ospedaliera Giovanni XXIII di Bergamo, diretto da Alessandro Rambaldi e nella Divisione di Ematologia, Trapianto di Midollo e Banca del Cordone Ombelicale del Chaim Sheba Medical Center a Tel Hashomer (Israele) diretto da Arnon Nagler. La nuova molecola – sottolinea Sigma Tau – si e’ dimostrata efficace in diversi modelli preclinici di neoplasie ematologiche (mieloma e linfomi) e di alcuni tumori solidi, quali i sarcomi o le metastasi ossee. Il piano di sviluppo prevede lo studio del farmaco, da solo o in associazione, in diversi tumori oltre al Mieloma Multiplo, grave neoplasia ematologica che in molti casi non trova ancora una risposta terapeutica efficace.

Malati di mieloma e linfoma: migliorare i tassi di sopravvivenza.

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10 settembre 2012 / Leggi tutto

Mieloma multiplo: suggerimenti di trattamento arrivano dalla completa mappatura del genoma

Perché un tumore risponde a un farmaco soltanto in alcuni pazienti? E perché poi spesso ritorna, ma facendosi resistente al farmaco che in precedenza aveva avuto successo? Questi interrogativi rimangono tuttora irrisolti, ma il completamento del profilo genomico del mieloma multiplo promette di gettare nuova luce su questa forma di tumore del sangue e di contribuire all’elaborazione di nuove terapie.

Nell’ambito della Multiple Myeloma Genomic Initiative, un’équipe internazionale di genetisti ha svolto l’analisi dell’intero genoma dei campioni di 38 pazienti. Secondo l’articolo pubblicato nell’ultimo numero della rivista “Nature”, nel complesso sono stati raccolti oltre 150 campioni e sequenziati ulteriori genomi di mieloma multiplo.

Il mieloma multiplo è un tumore maligno incurabile del sangue, che origina dal mutamento e dalla scissione incontrollata di una plasmacellula, andando a interessare il midollo osseo. Questa forma di cancro spesso non risponde in modo positivo alle terapie iniziali ed è inevitabilmente seguita da recidive, con la comparsa di nuovi tumori estremamente resistenti ai farmaci già utilizzati con successo. Ogni anno, in Europa, si registrano circa 21.000 nuovi casi.

Un nuovo freno alle metastasi ossee.

Un principio attivo intelligente in grado di rallentare gli effetti delle metastasi ossee: si chiama denosumab, ed è l’anticorpo monoclonale che viene dal futuro, quello delle biotecnologie, l’ultima frontiera in tema di sviluppo farmacologico. Presentato oggi in California uno studio che dimostra la sua superiorità rispetto alle terapie attuali nel ridurre e ritardare la comparsa di metastasi ossee nelle pazienti affetti da cancro al seno in 2.049 pazienti affette da carcinoma mammario in stadio avanzato. La superiorità è stata dimostrata nel ritardare una serie di complicazioni ossee gravi, nell’insieme denominate SRE (o eventi scheletrici correlati) e che comprendono anche fratture e compressione del midollo spinale.

“Siamo estremamente lieti dei risultati di questo importante studio, che dimostra come questo anticorpo monoclinale può ridurre o ritardare le gravi complicanze delle metastasi ossee nelle pazienti affette da carcinoma mammario più efficacemente rispetto all’attuale standard terapeutico, e con un profilo beneficio/rischio favorevole – ha dichiarato Roger M. Perlmutter, M.D., Ph.D., Executive Vice President della Ricerca e Sviluppo Amgen – Questi risultati sottolineano l’importanza del RANK Ligand nella progressione delle malattie delle ossa, e promettono di migliorare le cure per le pazienti affette da carcinoma mammario in stadio avanzato”.
Si tratta del primo anticorpo monoclonale totalmente umano in fase finale di sviluppo clinico che bersaglia in maniera specifica il RANK Ligand, il regolatore essenziale degli osteoclasti (le cellule che degradano l’osso).