Posts tagged ‘Duchenne’

aprile 28, 2011

[Telethon] Distrofia di Duchenne: importante preservare la salute delle ossa.

La lotta alla di passa anche per la salute delle : uno studio finanziato da e condotto da Anna Maria Teti dell’Universita’ dell’Aquila indica una nuova strada per contrastare questa grave malattia , che compromette progressivamente i muscoli di gambe e braccia, quelli del respiro e il cuore.

 

 

Pubblicato sul Journal of Bone and Mineral Research, il lavoro e’ parte di un ampio progetto multicentrico coordinato da Fabrizio De Benedetti dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesu’ di Roma il cui obiettivo era capire se particolari ”messaggeri chimici” del nostro organismo, fra cui l’interleuchina-6 (), potessero avere un ruolo nella di . ”L’ e’ coinvolta in tantissimi processi biologici molto diversi tra loro, come l’infiammazione e la trasformazione tumorale” spiega Anna Maria Teti. ”In questo studio abbiamo dimostrato sia nel modello animale, sia nelle cellule di bambini distrofici, che questa stessa molecola e’ coinvolta nella perdita di tessuto osseo gia’ nelle prime fasi della malattia, quando la capacita’ di camminare non e’ ancora compromessa”. Le condizioni delle sono strettamente correlate a quelle dei muscoli: quando il muscolo e’ debole, anche l’osso si danneggia di conseguenza, perche’ non riceve un adeguato stimolo meccanico. E’ quanto accade non solo nelle malattie neuromuscolari come la , ma anche durante l’invecchiamento, in condizioni di sedentarieta’ prolungata o di , oppure anche agli astronauti sottoposti per lungo tempo alla mancanza di forza di gravita’. Allo stesso tempo, un osso debole non fornisce al muscolo un adeguato sostegno e contribuisce cosi’ alla debolezza progressiva che si osserva in questi pazienti.

dicembre 28, 2010

Distrofia di Duchenne: ridotto danno muscolare nei topi.

La somministrazione di biglicano ha dimostrato di poter incrementare la resistenza strutturale del tessuto muscolare e di rallentarne la degenerazione in condizioni di stress.

Topi di laboratorio affetti da una forma di distrofia molto simile a quella umana trovano beneficio da una nuova terapia basata su una proteina prodotta fisiologicamente dal nostro organismo: è quanto reso noto in un articolo pubblicato sulla rivista Proceedings of the National Academy of Sciences da Justin Fallon, professore di neuroscienze presso la Brown University.

La distrofia muscolare di Duchenne è una patologia di origine genetica che colpisce un nuovo nato su circa 3500 ed è causata dalla mancanza di una proteina denominata distrofina, cruciale per dare sostegno strutturale ai muscoli.

Lo scorso autunno la società startup Tivorsan Pharmaceuticals ha cominciato a produrre su licenza della Brown una proteina che si trova nella matrice extracellulare, il biglicano, con la speranza di aprire una breccia nella difficile ricerca sui trattamenti farmacologici della distrofia.

Il biglicano ha dimostrato di poter indurre un recupero della resistenza strutturale del muscolo agendo su un’altra proteina chiamata utrofina, normalmente prodotta dall’organismo dei bambini molto piccoli.