Malattia di Fabry: la bioinformatica offre un farmaco.

La terapia è ancora in fase di sperimentazione ed è efficace solo per alcune forme della

Può manifestarsi in forme molto diverse sia per la gravità sia per gli organi che colpisce, provocando tra gli altri danni renali e cardiaci con possibili rischi di ictus o di infarto. Insorge durante l’infanzia, ma anche in età adulta quando, a causa della sovrapposizione dei sintomi con quelli più comuni, può essere sotto-diagnosticata. È la di , una rara patologia genetica.

Ricercatori dell’Istituto di chimica biomolecolare del CMR (Icb-Cnr) insieme a colleghi degli Istituti di calcolo e reti ad alte prestazioni (Icar) e di biostrutture e bioimmagini (Ibb), sempre del del CNR e dell’Università Federico II di Napoli, propongono una nuova terapia che può essere assunta per via orale e potenzialmente più economica rispetto a quella tradizionale. La ricerca è stata pubblicata su Orphanet Journal of Rare Diseases.

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